Макроглобулинемия Вальденстрёма - Waldenströms macroglobulinemia

Макроглобулинемия Вальденстрема
Другие именаЛимфоплазмоцитарная лимфома
СпециальностьГематология и онкология

Макроглобулинемия Вальденстрема (/ˈvæлdəпsтрɛмzˌмækрoʊˌɡлɒбjəлəˈпямяə/;[1][2] WM) является разновидностью рак затрагивая два типа В-клетки: лимфоплазмацитоидные клетки и плазматические клетки. Оба типа клеток белые кровяные клетки. WM характеризуется высоким уровнем циркулирующих антител, иммуноглобулин М (IgM), который вырабатывается и секретируется клетками, вовлеченными в заболевание. WM представляет собой «вялотекущую лимфому» (т.е. лимфому, которая имеет тенденцию к медленному росту и распространению) и является разновидностью лимфопролиферативное заболевание который имеет общие клинические характеристики с ленивым неходжкинские лимфомы.[3] WM обычно классифицируется как форма дискразия плазматических клеток, подобно другим дискразиям плазматических клеток, которые, например, приводят к множественная миелома, WM обычно предшествуют два клинически бессимптомных, но все чаще предзлокачественный фазы, Моноклональная гаммапатия IgM неустановленного значения (т.е. IgM MGUS) и тлеющая макроглобулинемия Вальденстрема. Спектр WM дисплазий отличается от других спектров дискразий плазматических клеток тем, что он включает не только аберрантные плазматические клетки, но также аберрантные лимфоплазмацитоидные клетки, и что он включает IgM, в то время как другие плазменные дискразии включают другие антитела. изоформы.[4][5]

WM - редкое заболевание, с которым ежегодно страдает около 1500 случаев. Соединенные Штаты. WM чаще встречается у пожилых людей.[6] Пока болезнь неизлечима, она поддается лечению. Из-за его ленивого характера многие пациенты могут вести активный образ жизни, а при необходимости лечения могут годами бессимптомно. ремиссия.[7]

Признаки и симптомы

Признаки и симптомы WM включают: слабое место, усталость, потеря веса и хроническое просачивание кровь из носа и десны.[8] Периферическая невропатия встречается у 10% больных. Увеличение лимфатических узлов, селезенка, и / или печень присутствуют в 30–40% случаев.[9] Другие возможные признаки и симптомы включают нечеткость или потерю зрения, Головная боль, и (редко) Инсульт или же кома.[нужна цитата ]

Причины

Макроглобулинемия Вальденстрема характеризуется неконтролируемой клональной пролиферацией терминально дифференцированных В-лимфоцитов. Наиболее часто ассоциированные мутации, основанные на полногеномном секвенировании 30 пациентов, представляют собой соматическая мутация в MYD88 (90% пациентов) и соматическая мутация в CXCR4 (27% пациентов).[10] Была продемонстрирована ассоциация с локусом 6p21.3 на хромосома 6.[11] Риск WM в два-три раза выше у людей с личным анамнезом аутоиммунные заболевания с аутоантитела, и особенно повышенный риск, связанный с воспаление печени, Вирус иммунодефицита человека, и риккетсиоз.[12]

Есть генетические факторы, с родственниками первой степени родства пациентов с WM, как было показано, имеют значительно повышенный риск развития болезни.[13] Есть также свидетельства того, что факторы окружающей среды, включая воздействие сельского хозяйства, пестицидов, древесной пыли и органических растворителей, может повлиять на развитие WM.[14]

Генетика

Хотя это заболевание считается спорадическим, исследования показали повышенную восприимчивость в семьях, что указывает на генетический компонент.[15][16] Мутация в гене MYD88 было обнаружено, что часто возникает у пациентов.[17] Ячейки WM показывают только минимальные изменения в цитогенетический и исследования экспрессии генов. Их miRNA подпись, однако, отличается от их обычного аналога. Поэтому считается, что эпигенетический модификации играют решающую роль в заболевании.[18]

Сравнительная геномная гибридизация выявил следующие хромосомные аномалии: делеции 6q23 и 13q14 и прирост 3q13-q28, 6p и 18q.[19] FGFR3 сверхэкспрессирован.[20] Следующее сигнальные пути были замешаны:

Протеин Src тирозинкиназа сверхэкспрессируется в клетках макроглобулинемии Вальденстрема по сравнению с контрольными В-клетками.[30] Ингибирование Src останавливает клеточный цикл на фазе G1 и мало влияет на выживаемость WM или нормальных клеток.

МикроРНК участвует в деятельности Вальденстрема:[31][32]

  • повышенная экспрессия miRNAs-363 *,[33] -206,[34] -494,[35] -155,[36] -184,[37] -542–3стр.[38]
  • снижение экспрессии miRNA-9 *.[39]

MicroRNA-155 регулирует пролиферацию и рост WM-клеток in vitro и in vivo, ингибируя пути MAPK / ERK, PI3 / AKT и NF-κB.

В WM-ячейках гистоновые деацетилазы и гены, модифицирующие гистоны, дерегулируются.[40]Опухолевые клетки костного мозга экспрессируют следующие антигенные мишени CD20 (98.3%), CD22 (88.3%), CD40 (83.3%), CD52 (77.4%), IgM (83.3%), MUC1 основной белок (57,8%) и 1D10 (50%).[41]

Патофизиология

Симптомы включают нечеткость или потерю зрения, головную боль и (редко) Инсульт или же кома связаны с эффектами IgM парапротеин, что может вызвать аутоиммунный явление или криоглобулинемия. Другие симптомы WM связаны с синдром повышенной вязкости, который присутствует у 6–20% пациентов.[42][43][44][45] Это связано с тем, что моноклональный белок IgM увеличивает вязкость крови за счет образования агрегатов друг с другом, связывания воды через свой углеводный компонент и за счет их взаимодействия с клетками крови.[46]

Диагностика

Диагноз макроглобулинемии Вальденстрема зависит от значительного скачка моноклональных IgM, обнаруживаемого в анализах крови и злокачественный клетки, соответствующие болезни в биопсия костного мозга образцы.[47] Анализы крови показывают уровень IgM в крови и присутствие белков или онкомаркеров, которые являются ключевыми признаками WM. Биопсия костного мозга дает образец костного мозга, обычно из нижней части тазовой кости. Образец извлекается через иглу и исследуется под микроскопом. А патолог определяет конкретный лимфоциты которые указывают WM. Проточной цитометрии может использоваться для исследования маркеров на поверхности клеток или внутри лимфоцитов.[48]

Дополнительные тесты, такие как компьютерная томография (КТ или КТ) сканирование может использоваться для оценки грудной клетки, живота и таза, в частности опухоли лимфатических узлов, печени и селезенки. Исследование скелета может помочь отличить WM от множественная миелома.[48] Анемия обычно обнаруживается у 80% пациентов с WM. А низкое количество лейкоцитов, и низкое количество тромбоцитов в крови может наблюдаться. А низкий уровень нейтрофилов (определенный тип лейкоцитов) также может быть обнаружен у некоторых людей с WM.[47]

Химические тесты включают лактатдегидрогеназа (LDH) уровни, уровни мочевой кислоты, скорость оседания эритроцитов (СОЭ), функция почек и печени, общий уровень белка и соотношение альбумина к глобулину. СОЭ и мочевая кислота уровень может быть повышенный. Креатинин иногда повышается, а электролиты иногда бывают ненормальными. А высокий уровень кальция в крови уровень отмечается примерно у 4% пациентов. Уровень ЛДГ часто повышен, что указывает на степень поражения тканей, связанных с макроглобулинемией Вальденстрема. Ревматоидный фактор, криоглобулины, результаты прямого теста на антиглобулины и титры холодовых агглютининов могут быть положительными. Бета-2 микроглобулин и С-реактивный белок результаты тестов не являются специфическими для макроглобулинемии Вальденстрема. Уровень бета-2-микроглобулина увеличивается пропорционально массе опухоли. Могут присутствовать нарушения коагуляции. Протромбиновое время, активированное частичное тромбопластиновое время, тромбиновое время, и должны быть выполнены тесты на фибриноген. Исследования агрегации тромбоцитов не являются обязательными. Результаты электрофореза сывороточного протеина указывают на моноклональный спайк, но не могут определить спайк как IgM. Компонент M с подвижностью из бета-гамма с высокой вероятностью указывает на макроглобулинемию Вальденстрема. Исследования иммуноэлектрофореза и иммунофиксации помогают определить тип иммуноглобулина, клональность легкой цепи, а также моноклональность и количественное определение парапротеина. Электрофорез с высоким разрешением и иммунофиксация сыворотки и мочи рекомендуются, чтобы помочь идентифицировать и охарактеризовать моноклональный парапротеин IgM. Легкая цепь моноклонального белка обычно представляет собой легкую цепь каппа. Иногда у пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема может обнаруживаться более одного М-белка. Необходимо измерить вязкость плазмы. Результаты исследований характеристик иммуноглобулинов мочи показывают, что легкие цепи (Белок Бенс Джонса ), обычно каппа-типа, обнаруживаются в моче. Сбор мочи должен быть сконцентрирован. Протеинурия Бенс-Джонса наблюдается примерно у 40% пациентов и превышает 1 г / сут примерно у 3% пациентов. Пациенты с обнаружением периферическая невропатия должны пройти исследования нервной проводимости и серологию гликопротеинов, ассоциированных с антимиелином.[нужна цитата ]

Критерии диагностики макроглобулинемии Вальденстрема включают:

  1. Моноклональная гаммапатия IgM, исключающая хронический лимфолейкоз и Лимфома из клеток мантии
  2. Признаки анемии, конституциональные симптомы, повышенная вязкость, увеличение лимфатических узлов, или же увеличение печени и селезенки это может быть связано с основным лимфопролиферативным заболеванием.[49]

Уход

Единого общепринятого обращения с WM нет.[50] Наблюдаются заметные различия в клинических исходах из-за пробелов в знаниях о молекулярной основе болезни. Цель скорость ответа высоки (> 80%), но процент полных ответов низок (0–15%).[51] Лекарство ибрутиниб нацелена на активацию, вызванную мутацией MYD88 L265P Тирозинкиназа Брутона.[52] В когортном исследовании пациентов, ранее лечившихся, ибрутиниб вызывал ответ у 91% пациентов, а через 2 года у 69% пациентов не было прогрессирования заболевания, и 95% были живы.[53] На основании этого исследования Управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрил ибрутиниб для использования в WM в 2015 г.[54]

Существуют разные схемы лечения: Treon[55] и mSMART.[56]

Пациенты с WM подвержены более высокому риску развития второго рака, чем население в целом, но пока не ясно, способствует ли лечение.[57]

Бдительное ожидание

При отсутствии симптомов многие врачи рекомендуют просто наблюдать за пациентом;[58] Сам Вальденстрём сказал таким пациентам «пусть хорошо». Эти бессимптомные случаи теперь классифицируются как два последовательно следующих друг за другом. предзлокачественный фазы, Моноклональная гаммапатия IgM неустановленного значения (т.е. IgM MGUS) и тлеющая макроглобулинемия Вальденстрема.[4][5]

Но иногда болезнь может быть смертельной, как это было для президента Франции. Жорж Помпиду, который умер при исполнении служебных обязанностей в 1974 году. Мохаммад Реза Шах Пехлеви Шах Ирана также страдал макроглобулинемией Вальденстрема, в результате которой в 1979 году он приехал на лечение в Соединенные Штаты, что привело к Иранский кризис с заложниками.[59]

Первая линия

Если лечение начато, оно должно касаться как уровня парапротеинов, так и лимфоцитарных B-клеток.[60]

В 2002 году группа на Международном семинаре по макроглобулинемии Вальденстрема согласовала критерии для начала терапии. Они рекомендовали начинать терапию пациентам с конституциональными симптомами, такими как рецидивирующие высокая температура, ночные поты, усталость из-за анемия, потеря веса, прогрессирующая симптоматическая лимфаденопатия или же увеличение селезенки, и анемия из-за инфильтрации костного мозга. Такие осложнения, как синдром гипервязкости, симптоматическая сенсомоторная периферическая нейропатия, системная амилоидоз, почечная недостаточность, или симптоматический криоглобулинемия также были предложены в качестве показаний к терапии.[61]

Лечение включает моноклональные антитела. ритуксимаб, иногда в сочетании с химиотерапевтическими препаратами, такими как хлорамбуцил, циклофосфамид, или же винкристин или с талидомид.[62] Кортикостероиды, Такие как преднизон, также можно использовать в комбинации. Плазмаферез может использоваться для лечения синдрома повышенной вязкости путем удаления парапротеина из крови, хотя он не лечит основное заболевание.[63] Ибрутиниб - еще один агент, одобренный для использования в этом состоянии. Комбинированное лечение с Ибрутиниб и Ритуксимаб показали значительно более высокую выживаемость без прогрессирования заболевания, чем с Ритуксимаб лечение.[64]

Недавно аутологичный трансплантация костного мозга был добавлен к доступным вариантам лечения.[65][66][67][68]

Спасательная терапия

Когда первичный или вторичный сопротивление неизменно развивается, спасательная терапия Считается. Аллогенная трансплантация стволовых клеток может вызвать стойкую ремиссию у пациентов, ранее подвергавшихся тяжелому лечению.[69]

Трубопровод наркотиков

По состоянию на октябрь 2010 г. было проведено 44 клинических испытания макроглобулинемии Вальденстрема, за исключением методов трансплантации. Из них 11 были выполнены у ранее не леченных пациентов, 14 - у пациентов с рецидивом или рефрактерной болезнью Вальденстрема.[70] База данных клинических испытаний по изучению макроглобулинемии Вальденстрема поддерживается Национальные институты здоровья в США.[71]

Стратификация пациентов

Пациенты с полиморфные варианты (аллели ) FCGR3A -48 и -158 были связаны с улучшением категориальных ответов на лечение ритуксимабом.[72]

Прогноз

Современные методы лечения приводят к тому, что некоторые выживают более 10 лет; Отчасти это связано с тем, что более качественное диагностическое тестирование означает раннюю диагностику и лечение. Более старый диагноз и лечение привели к опубликованным отчетам о средней выживаемости примерно 5 лет с момента постановки диагноза.[3] В настоящее время средняя выживаемость составляет 6,5 лет.[73] В редких случаях WM переходит в множественная миелома.[74]

Международная прогностическая система оценки макроглобулинемии Вальденстрема (IPSSWM) - это прогностическая модель для характеристики долгосрочных результатов.[75][76] Согласно модели, факторы, предсказывающие снижение выживаемости[77] находятся:

  • Возраст> 65 лет
  • Гемоглобин ≤ 11,5 г / дл
  • Количество тромбоцитов ≤ 100 × 109/ Л
  • B2-микроглобулин> 3 мг / л
  • Концентрация моноклонального белка в сыворотке> 70 г / л

Категории риска:

  • Низкий: ≤ 1 неблагоприятная переменная, кроме возраста
  • Промежуточные: 2 неблагоприятных характеристики или возраст> 65 лет
  • Высокий:> 2 неблагоприятных характеристик

Пятилетняя выживаемость для этих категорий составляет 87%, 68% и 36% соответственно.[78] Соответствующие медианные показатели выживаемости составляют 12, 8 и 3,5 года.[79]

IPSSWM показал свою надежность.[80] Это также применимо к пациентам, получающим лечение на основе ритуксимаба.[78] Дополнительным прогностическим фактором является повышенная сывороточная лактатдегидрогеназа (ЛДГ).[81]

Эпидемиология

Из всех рак с участием лимфоцитов, 1% случаев - WM.[82]

WM - редкое заболевание, ежегодно в США регистрируется менее 1500 случаев.[3] Средний возраст возникновения WM составляет от 60 до 65 лет, причем некоторые случаи встречаются в позднем подростковом возрасте.[3][9]

История

WM впервые был описан Ян Г. Вальденстрём (1906–1996) в 1944 г. у двух больных с кровотечением из носа и рта, анемия, снижение уровня фибриноген в крови (гипофибриногенемия), увеличение лимфатических узлов, неопластические плазматические клетки в костном мозге и повышенная вязкость крови из-за повышенного уровня класса тяжелых белков, называемых макроглобулины.[83]

Какое-то время считалось, что WM связана с множественная миелома из-за наличия моноклональная гаммопатия и инфильтрация костного мозга и других органов плазматическими лимфоцитами. Новый Всемирная организация здоровья (ВОЗ) классификация, однако, помещает WM в категорию лимфоплазмоцитарных лимфом, что само по себе является подкатегорией вялотекущих (низкосортных) неходжкинских лимфом.[84] В последние годы произошел значительный прогресс в понимании и обращении с WM.[51]

Исследование

Одно недавнее исследование показало, что популяция клеток, лишенная маркеров В-клеток и плазматических клеток, имеет характеристики клетки, вызывающие рак при макроглобулинемии Вальденстрема.[85]

Смотрите также

Рекомендации

  1. ^ «Макроглобулинемия Вальденстрема». Словарь Merriam-Webster. Получено 24 сентября 2020.
  2. ^ «макроглобулинемия». Словарь Merriam-Webster. Получено 24 сентября 2020.
  3. ^ а б c d Чесон Б.Д. (2006). «Хронический лимфоидный лейкоз и заболевания плазматических клеток». В Dale DD, Federman DD (ред.). ACP Медицина. Нью-Йорк, штат Нью-Йорк: WebMD Professional Publishing. ISBN  978-0-9748327-1-5.
  4. ^ а б ван де Донк Н.В., Мутис Т., Поддиге П.Дж., Локхорст Н.М., Цвигман С. (2016). «Диагностика, стратификация риска и лечение моноклональной гаммопатии неустановленной значимости и тлеющей множественной миеломы». Международный журнал лабораторной гематологии. 38 Дополнение 1: 110–22. Дои:10.1111 / ijlh.12504. PMID  27161311.
  5. ^ а б Абейкун Дж. П., Янамандра Ю., Капур П. (2017). «Новые разработки в лечении макроглобулинемии Вальденстрема». Лечение рака и исследования. 9: 73–83. Дои:10.2147 / CMAR.S94059. ЧВК  5354523. PMID  28331368.
  6. ^ "Макроглобулинемия Вальденстрема | Информационный центр по генетическим и редким заболеваниям (GARD) - программа NCATS". rarediseases.info.nih.gov. Получено 2018-04-17.
  7. ^ Международный фонд макроглобулинемии Вальденстрема (IWMF). «Жизнь с макроглобулинемией Вальденстрема».
  8. ^ Кайл Р.А. (1998). «Глава 94: Множественная миелома и диспротеинемии». В Stein JH (ред.). Медицина внутренних органов (5-е изд.). Нью-Йорк: C.V.Mosby. ISBN  978-0-8151-8698-4.
  9. ^ а б Радже Н., Хидешима Т., Андерсон К.С. (2003). «Опухоли плазматических клеток». В Kufe DW, Pollock RE, Weichselbaum RR, Bast RC, Gansler TS (ред.). Holland-Frei Cancer Medicine (6-е изд.). Нью-Йорк, Нью-Йорк: Британская Колумбия. Декер. ISBN  978-1-55009-213-4.
  10. ^ Хантер, З. Р .; Xu, L .; Ян, G .; Zhou, Y .; Лю, X .; Cao, Y .; Manning, R.J .; Tripsas, C .; Patterson, C.J .; Sheehy, P .; Треон, С. П. (2013). «Геномный ландшафт макроглобулинемии Вальденстрема характеризуется часто повторяющимися мутациями MYD88 и WHIM-подобными CXCR4, а также небольшими соматическими делециями, связанными с B-клеточным лимфомагенезом». Кровь. 123 (11): 1637–46. Дои:10.1182 / кровь-2013-09-525808. PMID  24366360.
  11. ^ Schop, Roelandt F.J .; Ван Виер, Скотт А .; Сюй, Жуйфан; и другие. (2006). «Делеция 6q отличает макроглобулинемию Вальденстрема от моноклональной гаммопатии IgM неопределенного значения». Рак Генет. Цитогенет. 169 (2): 150–3. Дои:10.1016 / j.cancergencyto.2006.04.009. PMID  16938573.
  12. ^ Koshiol, J .; Gridley, G .; Энгельс, Э .; Макмастер, М .; Ландгрен, О. (2008). «Хроническая иммунная стимуляция и последующая макроглобулинемия Вальденстрема». Архивы внутренней медицины. 168 (17): 1903–1909. Дои:10.1001 / archinternmed.2008.4. ЧВК  2670401. PMID  18809818.
  13. ^ Kristinsson, S .; Björkholm, M .; Гольдин, Л .; Макмастер, М .; Turesson, I .; Ландгрен, О. (2008). «Риск лимфопролиферативных расстройств среди родственников первой степени родства лимфоплазмоцитарной лимфомы / пациентов с макроглобулинемией Вальденстрема: популяционное исследование в Швеции». Кровь. 112 (8): 3052–3056. Дои:10.1182 / кровь-2008-06-162768. ЧВК  2569164. PMID  18703425.
  14. ^ Royer, R .; Koshiol, J .; Giambarresi, T .; Vasquez, L .; Pfeiffer, R .; Макмастер, М. (2010). «Дифференциальные характеристики макроглобулинемии Вальденстрема в соответствии с моделями семейной агрегации». Кровь. 115 (22): 4464–4471. Дои:10.1182 / кровь-2009-10-247973. ЧВК  2881498. PMID  20308603.
  15. ^ Макмастер, М. (2003). «Семейная макроглобулинемия Вальденстрема». Семинары по онкологии. 30 (2): 146–152. Дои:10.1053 / sonc.2003.50063. PMID  12720125.
  16. ^ Макмастер, М .; Гольдин, Л .; Bai, Y .; Тер-Минасян, М .; Boehringer, S .; Giambarresi, T .; Vasquez, L .; Такер, М. (2006). «Общегеномный скрининг локусов предрасположенности к макроглобулинемии Вальденстрема в семьях высокого риска». Американский журнал генетики человека. 79 (4): 695–701. Дои:10.1086/507687. ЧВК  1592553. PMID  16960805.
  17. ^ Treon, S.P .; Xu, L .; Ян, G .; Zhou, Y .; Лю, X .; Cao, Y .; Sheehy, P .; Manning, R.J .; Patterson, C.J .; Tripsas, C .; Arcaini, L .; Пинкус, Г. С .; Rodig, S.J .; Сохани, А. Р .; Harris, N.L .; Laramie, J.M .; Скифтер, Д. А .; Lincoln, S.E .; Хантер, З. Р. (2012). «Соматическая мутация MYD88 L265P при макроглобулинемии Вальденстрема». Медицинский журнал Новой Англии. 367 (9): 826–833. Дои:10.1056 / NEJMoa1200710. PMID  22931316.
  18. ^ Sacco, A .; Issa, G.C .; Zhang, Y .; Liu, Y .; Maiso, P .; Ghobrial, I.M .; Роккаро, А. М. (2010). «Эпигенетические модификации как ключевые регуляторы биологии макроглобулинемии Вальденстрема». Журнал гематологии и онкологии. 3: 38. Дои:10.1186/1756-8722-3-38. ЧВК  2964547. PMID  20929526.
  19. ^ Braggio, E .; Китс, Дж. Дж .; Leleu, X .; Van Wier, S. V .; Хименес-Сепеда, В. Х .; Schop, R.F.J .; Chesi, M .; Barrett, M ​​.; Стюарт, А. К .; Доган, А .; Bergsagel, P.L .; Ghobrial, I.M .; Фонсека, Р. (2009). «Геномный анализ высокого разрешения при макроглобулинемии Вальденстрема выявляет специфические для заболевания и общие аномалии с лимфомами маргинальной зоны». Клиническая лимфома, миелома и лейкемия. 9 (1): 39–42. Дои:10.3816 / CLM.2009.n.009. ЧВК  3646570. PMID  19362969.
  20. ^ Азаб, А. К .; Azab, F .; Quang, P .; Maiso, P .; Sacco, B .; Ngo, A .; Liu, H.T .; Zhang, Y .; Morgan, Y .; Roccaro, A.M .; Гобриал, И. М. (2011). «FGFR3 является сверхэкспрессированной макроглобулинемией Вальденстрема, и его ингибирование Довитинибом вызывает апоптоз и преодолевает индуцированную стромой пролиферацию». Клинические исследования рака. 17 (13): 4389–4399. Дои:10.1158 / 1078-0432.CCR-10-2772. PMID  21521775.
  21. ^ «Редизайн библиотеки собраний». 2017-05-26.
  22. ^ Leleu, X .; Цзя, X .; Runnels, J .; Ngo, H .; Моро, А .; Farag, M .; Спенсер, Дж .; Pitsillides, C .; Hatjiharissi, E .; Roccaro, A .; O'Sullivan, G .; McMillin, D.W .; Морено, Д .; Кизилтепе, Т .; Carrasco, R .; Treon, S.P .; Hideshima, T .; Андерсон, К. С .; Lin, C.P .; Гобриал, И. М. (2007). «Путь Akt регулирует выживание и возвращение в исходное положение при макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 110 (13): 4417–4426. Дои:10.1182 / кровь-2007-05-092098. ЧВК  2234792. PMID  17761832.
  23. ^ Менса-Осман, Э .; Аль-Катиб, А .; Дандаши, М .; Мохаммад, Р. (2003). «XK469, ингибитор топо IIbeta, индуцирует апоптоз при макроглобулинемии Вальденстрема несколькими путями». Международный журнал онкологии. 23 (6): 1637–1644. Дои:10.3892 / ijo.23.6.1637. PMID  14612935.
  24. ^ а б Leleu, X .; Eeckhoute, J .; Цзя, X .; Roccaro, A .; Моро, А .; Farag, M .; Sacco, A .; Ngo, H .; Runnels, J .; Melhem, M. R .; Burwick, N .; Azab, A .; Azab, F .; Хантер, З .; Hatjiharissi, E .; Карраско, Д. Р .; Treon, S.P .; Witzig, T. E .; Hideshima, T .; Brown, M .; Андерсон, К. С .; Гобриал, И. М. (2008). «Нацеливание на NF-kappaB при макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 111 (10): 5068–5077. Дои:10.1182 / кровь-2007-09-115170. ЧВК  2384134. PMID  18334673.
  25. ^ Braggio, E .; Keats, J .; Leleu, X .; Van Wier, S .; Хименес-Сепеда, В .; Valdez, R .; Schop, R .; Прайс-Троска, Т .; Хендерсон, К .; Sacco, A .; Azab, F .; Greipp, P .; Герц, М .; Hayman, S .; Rajkumar, S. V .; Carpten, J .; Chesi, M .; Barrett, M ​​.; Стюарт, А. К .; Доган, А .; Bergsagel, P.L .; Ghobrial, I.M .; Фонсека, Р. (2009). «Выявление аномалий количества копий и инактивирующих мутаций в двух негативных регуляторах сигнальных путей ядерного фактора-каппаВ при макроглобулинемии Вальденстрема». Исследования рака. 69 (8): 3579–3588. Дои:10.1158 / 0008-5472.CAN-08-3701. ЧВК  2782932. PMID  19351844.
  26. ^ Gutiérrez, N .; Ocio, E .; Де лас Ривас, Дж .; Maiso, P .; Delgado, M .; Fermiñán, E .; Arcos, M .; Sánchez, M .; Hernández, J .; Сан-Мигель, Дж. Ф. (2007). «Профили экспрессии генов B-лимфоцитов и плазматических клеток из макроглобулинемии Вальденстрема: сравнение с паттернами экспрессии тех же аналогов клеток из хронического лимфоцитарного лейкоза, множественной миеломы и нормальных людей». Лейкемия. 21 (3): 541–549. Дои:10.1038 / sj.leu.2404520. PMID  17252022.
  27. ^ Burwick, N .; Roccaro, A .; Leleu, X .; Гобриал, И. (2008). «Целенаправленная терапия при макроглобулинемии Вальденстрема». Текущее мнение об исследуемых лекарствах. 9 (6): 631–637. PMID  18516762.
  28. ^ Chng, W .; Schop, R .; Прайс-Троска, Т .; Ghobrial, I .; Kay, N .; Jelinek, D .; Герц, М .; Диспензиери, А .; Lacy, M .; Кайл, Р. А .; Greipp, P.R .; Tschumper, R.C .; Fonseca, R .; Бергсагель, П. Л. (2006). «Профили экспрессии генов макроглобулинемии Вальденстрема выявляют фенотип, более похожий на хронический лимфоцитарный лейкоз, чем на множественную миелому». Кровь. 108 (8): 2755–2763. Дои:10.1182 / кровь-2006-02-005488. ЧВК  1895596. PMID  16804116.
  29. ^ Nichols, G .; Стейн, К. (2003). «Модуляция активности Bcl-2 при макроглобулинемии Вальденстрема с использованием антисмысловых олигонуклеотидов». Семинары по онкологии. 30 (2): 297–299. Дои:10.1053 / sonc.2003.50045. PMID  12720156.
  30. ^ Ngo, H .; Azab, A .; Farag, M .; Цзя, X .; Melhem, M .; Runnels, J .; Roccaro, A .; Azab, F .; Sacco, A .; Leleu, X .; Андерсон, К. С .; Гобриал, И. М. (2009). «Тирозинкиназа Src регулирует адгезию и хемотаксис при макроглобулинемии Вальденстрема». Клинические исследования рака. 15 (19): 6035–6041. Дои:10.1158 / 1078-0432.CCR-09-0718. ЧВК  2990685. PMID  19755386.
  31. ^ Vacca, A .; Даммакко, Ф. (2009). «МикроРНК, которые необходимо знать при макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 113 (18): 4133–4134. Дои:10.1182 / кровь-2009-01-199828. PMID  19406998.
  32. ^ Roccaro, A .; Sacco, A .; Chen, C .; Runnels, J .; Leleu, X .; Azab, F .; Azab, A .; Цзя, X .; Ngo, H .; Melhem, M. R .; Burwick, N .; Вартиковски, Л .; Novina, C.D .; Rollins, B.J .; Андерсон, К. С .; Гобриал, И. М. (2009). «Экспрессия микроРНК в биологии, прогнозе и терапии макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 113 (18): 4391–4402. Дои:10.1182 / кровь-2008-09-178228. ЧВК  2943754. PMID  19074725.
  33. ^ «Запись MiRNA для MI0000764».
  34. ^ «Запись MiRNA для MI0000490».
  35. ^ «Запись MiRNA для MI0003134».
  36. ^ «Запись MiRNA для MI0000681».
  37. ^ «Запись MiRNA для MI0000481».
  38. ^ «Запись MiRNA для MI0003686».
  39. ^ «Запись MiRNA для MI0000466».
  40. ^ Roccaro, A .; Sacco, A .; Цзя, X .; Azab, A .; Maiso, P .; Ngo, H .; Azab, F .; Runnels, J .; Quang, P .; Гобриал, И. М. (2010). "микроРНК-зависимая модуляция ацетилирования гистонов при макроглобулинемии Вальденстрема". Кровь. 116 (9): 1506–1514. Дои:10.1182 / blood-2010-01-265686. ЧВК  2938840. PMID  20519629.
  41. ^ Treon, S .; Kelliher, A .; Keele, B .; Frankel, S .; Emmanouilides, C .; Kimby, E .; Schlossman, R .; Mitsiades, N .; Mitsiades, C .; Preffer, F .; Андерсон, К. С. (2003). «Экспрессия антигенов-мишеней серотерапии при макроглобулинемии Вальденстрема: терапевтические применения и соображения». Семинары по онкологии. 30 (2): 248–252. Дои:10.1053 / sonc.2003.50047. PMID  12720146.
  42. ^ Оуэн Р.Г., Барранс С.Л., Ричардс С.Дж., О'Коннор С.Дж., Чайлд Дж.А., Парапия Л.А., Морган Г.Дж., Джек А.С. (2001). «Макроглобулинемия Вальденстрема. Разработка диагностических критериев и выявление прогностических факторов». Am J Clin Pathol. 116 (3): 420–8. Дои:10.1309 / 4LCN-JMPG-5U71-UWQB. PMID  11554171.
  43. ^ Сан-Мигель Дж. Ф., Видриалес М. Б., Осио Э, Матео Дж., Санчес-Гуйхо Ф, Санчес М. Л., Эскрибано Л., Барес А., Моро М. Дж., Эрнандес Дж., Агилера С., Куэлло Р., Гарсия-Фраде Дж., Лопес Р., Портеро Дж. Орфао А (2003). «Иммунофенотипический анализ макроглобулинемии Вальденстрема». Семин Онкол. 30 (2): 187–95. Дои:10.1053 / sonc.2003.50074. PMID  12720134.
  44. ^ Ghobrial IM, Witzig TE (2004). «Макроглобулинемия Вальденстрема». Варианты лечения Curr Oncol. 5 (3): 239–47. Дои:10.1007 / s11864-004-0015-5. ЧВК  3133652. PMID  15115652.
  45. ^ Димопулос М.А., Кайл Р.А., Анагностопулос А., Треон С.П. (2005). «Диагностика и лечение макроглобулинемии Вальденстрема». J Clin Oncol. 23 (7): 1564–77. Дои:10.1200 / JCO.2005.03.144. PMID  15735132.
  46. ^ Заболеваемость, опосредованная действием IgM Из главы 88 - Макроглобулинемия Вальденстрема / Лимфоплазмоцитарная лимфома. Хоффман, Рональд (2009). Гематология: основные принципы и практика. Филадельфия, Пенсильвания: Черчилль Ливингстон / Эльзевьер. ISBN  978-0-443-06715-0.
  47. ^ а б Макроглобулинемия Вальденстрема ~ обследование в eMedicine
  48. ^ а б Национальный институт рака. Макроглобулинемия Вальденстрема: вопросы и ответы. Проверено: 14 августа 2011.
  49. ^ Критерии диагностики руководств WM-IMWG 2009
  50. ^ Leleu, X .; Gay, J .; Roccaro, A .; Моро, А .; Poulain, S .; Dulery, R .; Champs, B .; Робу, Д .; Гобриал, И. (2009). «Обновленная информация о вариантах лечения макроглобулинемии Вальденстрема». Европейский журнал гематологии. 82 (1): 1–12. Дои:10.1111 / j.1600-0609.2008.01171.x. ЧВК  3133624. PMID  19087134.
  51. ^ а б Непаридзе, Н .; Дходапкар, М. (2009). «Макроглобулинемия Вальденстрема: последние достижения в биологии и терапии». Клинические достижения в гематологии и онкологии. 7 (10): 677–681, 687–681. ЧВК  3612541. PMID  20040909.
  52. ^ Ян, G .; Zhou, Y .; Лю, X .; Xu, L .; Cao, Y .; Manning, R.J .; Patterson, C.J .; Buhrlage, S.J .; Gray, N .; Tai, Y.-T .; Андерсон, К. С .; Хантер, З. Р .; Треон, С. П. (2013). «Мутация в MYD88 (L265P) поддерживает выживание лимфоплазмоцитарных клеток за счет активации тирозинкиназы Брутона при макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 122 (7): 1222–1232. Дои:10.1182 / кровь-2012-12-475111. ISSN  0006-4971. PMID  23836557.
  53. ^ Treon, Стивен П .; Tripsas, Christina K .; Мейд, Кирстен; Уоррен, Дайан; Варма, Гаурав; Грин, Ребекка; Argyropoulos, Kimon V .; Ян, Гуан; Цао, Ян; Сюй, Лянь; Паттерсон, Кристофер Дж .; Родиг, Скотт; Zehnder, James L .; Астер, Джон С .; Харрис, Нэнси Ли; Канан, Сандра; Гобриал, Ирэн; Кастильо, Хорхе Дж .; Laubach, Jacob P .; Хантер, Захари Р .; Салман, Зина; Ли, Цзяньлинь; Ченг, Мэй; Клоу, Фонг; Греф, Торстен; Palomba, M. Lia; Адвани, Ранджана Х. (2015). «Ибрутиниб в ранее леченной макроглобулинемии Вальденстрема». Медицинский журнал Новой Англии. 372 (15): 1430–1440. Дои:10.1056 / NEJMoa1501548. ISSN  0028-4793. PMID  25853747.
  54. ^ Гудин, Тара (29 января 2015 г.). «FDA расширяет утвержденное использование Имбрувики для лечения редкой формы неходжкинской лимфомы». FDA. Получено 29 января 2015.
  55. ^ Треон, С. П. (2009). «Как я лечу макроглобулинемию Вальденстрема». Кровь. 114 (12): 2375–2385. Дои:10.1182 / кровь-2009-05-174359. PMID  19617573.
  56. ^ Ansell, S.M .; Кайл, Р. А .; Reeder, C.B .; Fonseca, R .; Mikhael, J. R .; Morice, W. G .; Bergsagel, P.L .; Buadi, F.K .; Colgan, J.P .; Dingli, D .; Диспензиери, А .; Greipp, P.R .; Habermann, T. M .; Hayman, S. R .; Inwards, D. J .; Johnston, P. B .; Kumar, S.K .; Lacy, M. Q .; Lust, J. A .; Маркович, С. Н .; Micallef, I. N. M .; Новаковский, Г. С .; Porrata, L.F .; Рой, В .; Russell, S.J .; Шорт, К. Е. Д .; Стюарт, А. К .; Thompson, C.A .; Witzig, T. E .; Зельденруст, С. Р. (2010). «Диагностика и лечение макроглобулинемии Вальденстрема: стратификация по Майо макроглобулинемии и рекомендации по терапии с учетом риска (mSMART)». Труды клиники Мэйо. 85 (9): 824–833. Дои:10.4065 / mcp.2010.0304. ЧВК  2931618. PMID  20702770.
  57. ^ Varettoni, M .; Тедески, А .; Arcaini, L .; Pascutto, C .; Vismara, E .; Orlandi, E .; Ricci, F .; Corso, A .; Греко, А .; Mangiacavalli, S .; Лаццарино, М .; Морра, Э. (2011). «Риск повторного рака при макроглобулинемии Вальденстрема». Анналы онкологии. 23 (2): 411–415. Дои:10.1093 / annonc / mdr119. PMID  21525403.
  58. ^ Макроглобулинемия Вальденстрема ~ лечение в eMedicine
  59. ^ Вальденстрём Дж (1991). «Лечить или не лечить - вот в чем вопрос». Leuk Res. 15 (6): 407–8. Дои:10.1016 / 0145-2126 (91) 90049-У. PMID  1907339.
  60. ^ Baehring, J .; Hochberg, E .; Raje, N .; Ulrickson, M .; Хохберг, Ф. (2008). «Неврологические проявления макроглобулинемии Вальденстрема». Природа Клиническая Практика Неврология. 4 (10): 547–556. Дои:10.1038 / ncpneuro0917. PMID  18813229.
  61. ^ Кайл Р.А., Треон С.П., Алексанян Р., Барлоги Б., Бьоркхольм М., Дходапкар М., Листер Т.А., Мерлини Г., Морел П., Стоун М., Бранаган А.Р., Леблонд V (2003). «Прогностические маркеры и критерии для начала терапии макроглобулинемии Вальденстрема: рекомендации консенсусной группы Второго международного семинара по макроглобулинемии Вальденстрема». Семин Онкол. 30 (2): 116–20. Дои:10.1053 / sonc.2003.50038. PMID  12720119.
  62. ^ Treon, S .; Soumerai, J .; Бранаган, А .; Хантер, З .; Patterson, C .; Ioakimidis, L .; Briccetti, F .; Pasmantier, M .; Zimbler, H .; Купер, Р. Б.; Мур, М .; Hill j, J .; Rauch, A .; Гарбо, Л .; Chu, L .; Chua, C .; Nantel, S.H .; Lovett, D. R .; Boedeker, H .; Sonneborn, H .; Howard, J .; Musto, P .; Ciccarelli, B.T .; Hatjiharissi, E .; Андерсон, К. С. (2008). «Талидомид и ритуксимаб при макроглобулинемии Вальденстрема». Кровь. 112 (12): 4452–4457. Дои:10.1182 / кровь-2008-04-150854. ЧВК  2597120. PMID  18713945.
  63. ^ Герц М.А. (2005). «Макроглобулинемия Вальденстрема: обзор терапии». Am J Hematol. 79 (2): 147–57. Дои:10.1002 / ajh.20363. PMID  15929102.
  64. ^ Dimopoulos, Meletios A .; Тедески, Алессандра; Тротман, Юдифь; Гарсия-Санс, Рамон; Макдональд, Дэвид; Леблон, Вероника; Маэ, Беатрис; Эрбо, Шарль; Там, Константин; Орсуччи, Лорелла; Palomba, M. Lia; Матус, Джеффри В .; Шустик, Хаим; Кастрит, Эфстатиос; Treon, Стивен П .; Ли, Цзяньлинь; Салман, Зина; Греф, Торстен; Буске, Кристиан (21 июня 2018 г.). «Фаза 3 исследования ибрутиниба плюс ритуксимаб при макроглобулинемии Вальденстрема». Медицинский журнал Новой Англии. 378 (25): 2399–2410. Дои:10.1056 / NEJMoa1802917.
  65. ^ Ян Л., Вэнь Б., Ли Х, Ян М., Цзинь И, Ян С., Тао Дж (1999). «Аутологичная трансплантация стволовых клеток периферической крови при макроглобулинемии Вальденстрема». Пересадка костного мозга. 24 (8): 929–30. Дои:10.1038 / sj.bmt.1701992. PMID  10516708.
  66. ^ Мартино Р., Шах А., Ромеро П., Брюнет С., Сьерра Дж., Доминго-Альбос А., Фрухтман С., Изола Л. (1999). «Аллогенная трансплантация костного мозга при запущенной макроглобулинемии Вальденстрема». Пересадка костного мозга. 23 (7): 747–9. Дои:10.1038 / sj.bmt.1701633. PMID  10218857.
  67. ^ Анагностопулос А., Димопулос М.А., Алеман А., Вебер Д., Алексанян Р., Чамплин Р., Гиральт С. (2001). «Высокодозная химиотерапия с последующей трансплантацией стволовых клеток пациентам с устойчивой макроглобулинемией Вальденстрема». Пересадка костного мозга. 27 (10): 1027–9. Дои:10.1038 / sj.bmt.1703041. PMID  11438816.
  68. ^ Tournilhac O, Leblond V, Tabrizi R, Gressin R, Senecal D, Milpied N, Cazin B, Divine M, Dreyfus B, Cahn JY, Pignon B, Desablens B, Perrier JF, Bay JO, Travade P (2003). «Трансплантация при макроглобулинемии Вальденстрема - французский опыт». Семин Онкол. 30 (2): 291–6. Дои:10.1053 / sonc.2003.50048. PMID  12720155.
  69. ^ Kyriakou, C .; Каналы, Ц .; Cornelissen, J. J .; Socie, G .; Willemze, R .; Ifrah, N .; Greinix, H.T .; Blaise, D .; Deconinck, E .; Феррант, А .; Schattenberg, A .; Harousseau, J. -L .; Sureda, A .; Шмитц, Н. (2010). «Аллогенная трансплантация стволовых клеток пациентам с макроглобулинемией Вальденстрема: отчет Рабочей группы по лимфомам Европейской группы трансплантации крови и костного мозга». Журнал клинической онкологии. 28 (33): 4926–4934. Дои:10.1200 / JCO.2009.27.3607. PMID  20956626.
  70. ^ Rourke, M .; Андерсон, К. С .; Гобриал, И. М. (2010). «Обзор клинических испытаний, проведенных при макроглобулинемии Вальденстрема, и рекомендации по сообщению результатов клинических испытаний у этих пациентов». Лейкемия и лимфома. 51 (10): 1779–1792. Дои:10.3109/10428194.2010.499977. PMID  20795787.
  71. ^ http://clinicaltrials.gov/ct2/results?term=Waldenstrom
  72. ^ Treon, S.P .; Ян, G .; Hanzis, C .; Ioakimidis, L .; Verselis, S.J .; Fox, E. A .; Xu, L .; Хантер, З. Р .; Tseng, H .; Manning, R.J .; Patterson, C.J .; Sheehy, P .; Тернбулл, Б. (2011). «Достижение полного / очень хорошего частичного ответа после терапии на основе ритуксимаба является важным фактором, определяющим выживаемость без прогрессирования заболевания, и на него влияют полиморфизмы FCGR3A при макроглобулинемии Вальденстрема». Британский журнал гематологии. 154 (2): 223–228. Дои:10.1111 / j.1365-2141.2011.08726.x. PMID  21564078.
  73. ^ Макроглобулинемия Вальденстрема в eMedicine
  74. ^ Йоханссон Б., Вальденстром Дж, Хассельблом С., Мительман Ф (1995). «Макроглобулинемия Вальденстрема с AML / MDS-ассоциированным t (1; 3) (p36; q21)». Лейкемия. 9 (7): 1136–8. PMID  7630185.
  75. ^ Морел П., Дюамель А., Гобби П., Димопулос М., Дходапкар М., Маккой Дж. И др. Международная прогностическая система оценки макроглобулинемии Вальденстрема. XI Международный семинар по миеломе и IV Международный семинар по макроглобулинемии Вальденстрема 25 30 июня 2007 г. Остров Кос, Греция. Haematologica 2007. 92 (6 приложение 2): 1–229.
  76. ^ Kastritis, E .; Kyrtsonis, M .; Hadjiharissi, E .; Symeonidis, A .; Michalis, E .; Repoussis, P .; Tsatalas, C .; Майкл, М .; Сиони, А .; Картасис, З .; Stefanoudaki, E .; Voulgarelis, M .; Delimpasi, S .; Gavriatopoulou, M .; Koulieris, E .; Gika, D .; Зомас, А .; Roussou, P .; Anagnostopoulos, N .; Economopoulos, T .; Terpos, E .; Зервас, К .; Dimopoulos, M.A .; Исследование греческой миеломы, G. (2010). «Подтверждение Международной прогностической системы оценки (IPSS) макроглобулинемии Вальденстрема (WM) и важности сывороточной лактатдегидрогеназы (LDH)». Исследование лейкемии. 34 (10): 1340–1343. Дои:10.1016 / j.leukres.2010.04.005. PMID  20447689.
  77. ^ N.B. В статье они называются «неблагоприятные ковариаты».
  78. ^ а б Dimopoulos, M .; Kastritis, E .; Delimpassi, S .; Зомас, А .; Kyrtsonis, M .; Зервас, К. (2008). «Международная прогностическая система оценки макроглобулинемии Вальденстрема применима для пациентов, получающих схемы на основе ритуксимаба». Haematologica. 93 (9): 1420–1422. Дои:10.3324 / haematol.12846. PMID  18641029.
  79. ^ «Показатели выживаемости при макроглобулинемии Вальденстрема».
  80. ^ Hivert, B .; Tamburini, J .; Vekhoff, A .; Tournilhac, O .; Leblond, V .; Морел, П. (10.03.2011). «Прогностическое значение Международной системы оценки и ответ на лечение пациентов с продвинутой макроглобулинемией Вальденстрема». Haematologica. 96 (5): 785–788. Дои:10.3324 / haematol.2010.029140. ЧВК  3084930. PMID  21393333.
  81. ^ Dhodapkar, M .; Геринг, А .; Герц, М .; Ривкин, С .; Szymonifka, J .; Crowley, J .; Барлоги, Б. (2009). «Долгосрочная выживаемость при макроглобулинемии Вальденстрема: 10-летнее наблюдение в межгрупповом исследовании S9003 под руководством Юго-Западной онкологической группы». Кровь. 113 (4): 793–796. Дои:10.1182 / кровь-2008-07-172080. ЧВК  2630265. PMID  18931340.
  82. ^ Turgeon, Мэри Луиза (2005). Клиническая гематология: теория и процедуры. Хагерстаун, Мэриленд: Липпинкотт Уильямс и Уилкинс. п.283. ISBN  978-0-7817-5007-3. Частота лимфоидных новообразований. (Источник: Изменено из Синей книги ВОЗ по опухолям гемопоэтических и лимфоидных тканей. 2001 г., стр. 2001.)
  83. ^ Вальденстром Дж (1944). «Начавшийся миеломатоз или« эссенциальная »гиперглобулинемия с фибриногненопенией - новый синдром?». Acta Med Scand. 117 (3–4): 216–247. Дои:10.1111 / j.0954-6820.1944.tb03955.x.
  84. ^ Харрис Н.Л., Яффе Э.С., Диболд Дж., Фландрин Дж., Мюллер-Хермелинк Х.К., Вардиман Дж., Листер Т.А., Bloomfield CD (2000). «Классификация неопластических заболеваний кроветворной и лимфоидной ткани по классификации Всемирной организации здравоохранения: отчет совещания клинического консультативного комитета, Эйрли-Хаус, Вирджиния, ноябрь 1997 г.». Гистопатология. 36 (1): 69–86. Дои:10.1046 / j.1365-2559.2000.00895.x. PMID  10632755.
  85. ^ Wada N (январь 2014 г.). «Характеристика субпопуляции, лишенной маркеров В-клеток и плазматических клеток в линии клеток макроглобулинемии Вальденстрема». Лаборатория. Вкладывать деньги. 94 (1): 79–88. Дои:10.1038 / labinvest.2013.129. PMID  24189269.
Классификация
Внешние ресурсы