Ромиплостим - Romiplostim

Ромиплостим
Нплейт (Ромиплостим) 250мкг.jpg
Клинические данные
Торговые наименованияNplate
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa609008
Данные лицензии
Беременность
категория
  • нас: C (риск не исключен)
Маршруты
администрация		Подкожная инъекция
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Фармакокинетический данные
Устранение период полураспадаОт 1 до 34 дней
Идентификаторы
Количество CAS
IUPHAR / BPS
ChemSpider
  • никто
UNII
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
ФормулаC2634ЧАС4086N722О790S18
Молярная масса59085.01 г · моль−1
 ☒NпроверитьY (что это?)  (проверять)

Ромиплостим (rINN, USAN ) это гибридный белок аналог тромбопоэтин, а гормон что регулирует тромбоцит производство.

Показания и маркетинг

Препарат разработан Amgen и продается под торговой маркой Nplate через программу ограниченного использования под названием NEXUS.[1] Во время разработки и клинические испытания препарат получил название AMG531.

Ромиплостим показан как потенциальное средство для лечения хроническая идиопатическая (иммунная) тромбоцитопеническая пурпура (ИТП).[2] Ромиплостим был назначен орфанный препарат посредством Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2003 году, поскольку хроническая популяция ИТП в США составляет менее 200 000 человек (считается, что хроническое взрослое население ИТП в США составляет около 60 000 человек, причем число женщин превышает число мужчин в два раза).[3] Оптовая стоимость ромиплостима при еженедельном приеме в настоящее время оценивается в 55 250 долларов США в год.[4]

22 августа 2008 г. FDA одобрило ромиплостим в качестве долгосрочного лечения хронической ИТП у взрослых, которые не ответили на другие виды лечения, такие как кортикостероиды, внутривенный иммуноглобулин, Rho (D) иммунный глобулин или же спленэктомия.[1][5]

Схема лечения

Лечение ромиплостимом обычно назначается с интервалом в неделю через подкожная инъекция. Перед инъекцией полный анализ крови (CBC), так как дозировка зависит от массы тела человека и количество тромбоцитов на время лечения. Целью лечения является поддержание количества выше 50 000 на кубический миллиметр (мм3) крови, чтобы не достичь нормального количества, определяемого как 150 000–450 000 на мм3 у большинства здоровых людей. Если в течение двух недель подряд достигается счет 200000 или выше, вводят уменьшенную дозу или лечение приостанавливают до тех пор, пока количество не упадет ниже 200000. К отмене ромиплостима следует подходить с большой осторожностью, поскольку может произойти быстрое снижение количества тромбоцитов, что может привести к кровоточащий диатез.

Клиническая эффективность

В хорошо спланированных 24-недельных исследованиях фазы III ромиплостим оказался значительно более эффективным, чем плацебо, в достижении основной конечной точки устойчивого ответа тромбоцитов, определенного протоколом, у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой, подвергнутых спленэктомии или спленэктомии.[6]

Побочные эффекты

Эффект ромиплостима заключается в стимуляции мегакариоциты производить тромбоциты быстрее, чем обычно, тем самым подавляя иммунная система способность их уничтожить. Поскольку это связано с изменениями в Костный мозг химия, ряд потенциально серьезных побочные эффекты может развиться, включая смерть, миалгия, дискомфорт в суставах и конечностях, бессонница, тромбоцитоз, что может привести к летальному исходу сгустки, и фиброз костного мозга, последнее из которых может привести к небезопасное снижение в анализ крови.

Рекомендации

  1. ^ а б Вакнин, Яэль (4 сентября 2008 г.). «Одобрения FDA: Nplate, Aloxi, Vidaza». Medscape. Получено 4 сентября 2008. В свободном доступе при регистрации.
  2. ^ Кутер Д. Д., Бассель Дж. Б., Лайонс Р. М. и др. (Февраль 2008 г.). «Эффективность ромиплостима у пациентов с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой: двойное слепое рандомизированное контролируемое исследование». Ланцет. 371 (9610): 395–403. Дои:10.1016 / S0140-6736 (08) 60203-2. PMID  18242413. S2CID  23827197.
  3. ^ «Amgen обсудит Romiplostim BLA». наркотики.com. 12 марта 2008 г.. Получено 4 ноября 2008.
  4. ^ Perreault, S; Бурзинский, Дж (2009). «Ромиплостим: новое средство, стимулирующее тромбопоэз». Am J Health Syst Pharm. 66 (9): 817–24. Дои:10.2146 / ajhp080524. PMID  19386944.
  5. ^ «FDA одобряет Nplate (TM) для длительного лечения хронической ИТП у взрослых» (Пресс-релиз). Amgen. 22 августа 2008 г.. Получено 4 сентября 2008.
  6. ^ Фрэмптон Дж. Э., Лизенг-Уильямсон К. А. (2009). «Ромиплостим». Наркотики. 69 (3): 307–317. Дои:10.2165/00003495-200969030-00006. PMID  19275274.

внешняя ссылка

  • «Ромиплостим». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.