Глицерин фенилбутират - Glycerol phenylbutyrate

Глицерин фенилбутират

Клинические данные
Торговые наименования	Равикти
AHFS /Drugs.com	Подробная информация для потребителей Micromedex
Данные лицензии	Европа EMA: по ИНН
Беременность категория	нас: C (риск не исключен)
Маршруты администрация	Устно
Код УВД	A16AX09 (ВОЗ)
Легальное положение
Легальное положение	нас: ℞-только Европа: Только прием
Идентификаторы
Название ИЮПАК 1,2,3-пропанетриил трис (4-фенилбутаноат)
Количество CAS	611168-24-2
PubChem CID	10482134
DrugBank	DB08909
ChemSpider	8657541
ЧЭМБЛ	ChEMBL2105745
Панель управления CompTox (EPA)	DTXSID40210005
ECHA InfoCard	100.228.552
Химические и физические данные
Формула	C33ЧАС38О6
Молярная масса	530.661 г · моль^−1
3D модель (JSmol )	Интерактивное изображение
Улыбки C1 = CC = C (C = C1 )CCC (= O) OCC (COC (= O )CCC2 = CC = CC = C2) OC (= O )CCC3 = CC = CC = C3
ИнЧИ InChI = 1S / C33H38O6 / c34-31 (22-10-19-27-13-4-1-5-14-27) 37-25-30 (39-33 (36) 24-12-21-29- 17-8-3-9-18-29) 26-38-32 (35) 23-11-20-28-15-6-2-7-16-28 / h1-9,13-18,30H, 10-12,19-26H2 Ключ: ZSDBFLMJVAGKOU-UHFFFAOYSA-N

Глицерин фенилбутират (USAN ), торговое наименование Равикти, это лекарство, используемое для лечения некоторых врожденных нарушения цикла мочевины. Лекарство работает, предотвращая опасное накопление аммиак в организме.^[1] Это лекарство, отпускаемое по рецепту, одобренное FDA в США.^[2] Он одобрен для лиц старше 2 месяцев. Он был разработан Hyperion Therapeutics на основе существующего препарата Буфенил и получил одобрение 1 февраля 2013 г.^[3] Гиперион подвергся критике за установление высокой цены на препарат. Цена была установлена ​​в размере 250 000–290 000 долларов США. В 2014 году чистый объем продаж препарата составил 30,8 миллиона долларов, что намного меньше, чем более старый и менее дорогой буфенил (объем продаж 113,6 миллиона долларов).^[4] В марте 2015 г. Horizon Pharma приобрела Hyperion Therapeutics и, таким образом, Raviciti.

Рекомендации

1. «FDA одобрило новый препарат для хронического лечения некоторых нарушений цикла мочевины». Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 1 февраля 2013 г. Архивировано с оригинал на 2013-03-07. Получено 2013-04-01.
2. «Лекарственные препараты, одобренные FDA: Равикти». Лекарства @ FDA. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 18 февраля 2018.
3. Гердер М. (апрель 2016 г.). «Стимулы для орфанных препаратов в фармакогеномном контексте: ответные меры политики в США и Канаде». Журнал права и биологических наук. 3 (1): 158–166. Дои:10.1093 / jlb / lsv060. ЧВК  5033429. PMID  27774236.
4. «Horizon Pharma приобретает Hyperion Therapeutics за 1,1 млрд долларов». Новости генной инженерии и биотехнологии. 30 марта 2015 г.

внешняя ссылка

• «Глицерин фенилбутират». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.