Деферипрон - Deferiprone

Деферипрон
Deferiprone.svg
Клинические данные
Торговые наименованияФеррипрокс
AHFS /Drugs.comМонография
MedlinePlusa612016
Данные лицензии
Беременность
категория
  • AU: D[1]
  • нас: D (свидетельство риска)[1]
Маршруты
администрация		Устно
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
  • AU: S4 (Только по рецепту)
  • Великобритания: ПОМ (Только по рецепту) / P[2]
  • нас: ℞-только
  • Европа: Только прием
  • В общем: ℞ (только по рецепту)
Фармакокинетический данные
МетаболизмГлюкуронизация
Устранение период полураспадаОт 2 до 3 часов
ЭкскрецияПочка (От 75 до 90% за 24 часа)
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
IUPHAR / BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭБИ
ЧЭМБЛ
Панель управления CompTox (EPA)
ECHA InfoCard100.157.470 Отредактируйте это в Викиданных
Химические и физические данные
ФормулаC7ЧАС9NО2
Молярная масса139.154 г · моль−1
3D модель (JSmol )
 ☒NпроверитьY (что это?)  (проверять)

Деферипрон, продается под торговой маркой Феррипрокс среди прочего, это медикамент который хелаты утюг и используется для лечения перегрузки железом в большая талассемия.[3] Впервые он был одобрен и показан для использования в лечении талассемия майор 1994[4] и был лицензирован для использования в Европейском Союзе и в Азии в течение многих лет, ожидая утверждения в Канаде и США.[3] 14 октября 2011 года он был одобрен для использования в США под FDA с ускоренная программа утверждения.[5][6]

Наиболее распространенные побочные эффекты включают красно-коричневую мочу (что свидетельствует о выводе железа с мочой), тошноту (тошноту), боль в животе (боль в животе) и рвоту.[7][5] Менее распространенными, но более серьезными побочными эффектами являются агранулоцитоз (очень низкий уровень гранулоцитов, тип лейкоцитов) и нейтропения (низкий уровень нейтрофилов, тип лейкоцитов, который борется с инфекциями).[7][5]

Медицинское использование

Монотерапия деферипроном показана в Европейском союзе для лечения перегрузки железом у пациентов с большой талассемией, когда текущая хелатная терапия противопоказана или неадекватна.[7]

Деферипрон в комбинации с другим хелатором показан в Европейском Союзе пациентам с большой талассемией, когда монотерапия любым хелатирующим агентом железа неэффективна или когда профилактика или лечение опасных для жизни последствий перегрузки железом (в основном сердечная перегрузка) оправдывает быструю или интенсивную коррекцию.[7]

Полемика

Деферипрон оказался в центре длительной борьбы между Нэнси Оливьери, канадец гематолог и Исследователь, а Больница для больных детей и фармацевтическая компания Апотекс, который начался в 1996 году и задержал одобрение препарата в Северной Америке.[8] Данные Оливьери предполагают, что деферипрон приводит к прогрессирующей фиброз печени.[9][10][11]

История

Деферипрон был одобрен для медицинского применения в Европейском Союзе в августе 1999 года.[7]

Он был одобрен для медицинского использования в США в октябре 2011 года.[5][6] Общие версии были утверждены в августе 2019 года.[12]

Безопасность и эффективность деферипрона основаны на анализе данных двенадцати клинических исследований с участием 236 участников.[5] Участники исследования не ответили на предшествующую терапию хелатированием железа.[5] Деферипрон считался успешным лечением для участников, у которых наблюдалось как минимум 20-процентное снижение сывороточного ферритина, белка, который сохраняет железо в организме для последующего использования.[5] У половины участников исследования уровень ферритина снизился как минимум на 20 процентов.[5]

Рекомендации

  1. ^ а б «Деферипрон (Феррипрокс) во время беременности». Drugs.com. 30 марта 2020 г.. Получено 20 мая 2020.
  2. ^ «Пероральный раствор Феррипрокс 100 мг / мл - Краткое описание характеристик продукта (SmPC)». (emc). 26 ноября 2019 г.. Получено 20 мая 2020.
  3. ^ а б Савулеску Дж. (Февраль 2004 г.). «Большая талассемия: мрачная история деферипрона». BMJ. 328 (7436): 358–9. Дои:10.1136 / bmj.328.7436.358. ЧВК  341373. PMID  14962851.
  4. ^ Сотрудники. "История Cipla". Cipla. Архивировано из оригинал 2015-10-27.
  5. ^ а б c d е ж грамм час «FDA одобряет ферриппокс (деферипрон) для лечения пациентов с избытком железа в организме». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 14 октября 2011. Архивировано с оригинал 10 октября 2016 г. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  6. ^ а б «Пакет одобрения лекарственных средств: Таблетка Ferriprox (деферипрон) NDA № 021825». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). 30 ноября 2011 г.. Получено 20 мая 2020.
  7. ^ а б c d е «Феррипрокс ЕПАР». Европейское агентство по лекарствам (EMA). Получено 20 мая 2020. Текст был скопирован из этого источника © European Medicines Agency. Воспроизведение разрешено при условии указания источника.
  8. ^ Виенс А.М., Савулеску Дж. (Февраль 2004 г.). «Введение в симпозиум Оливьери». Журнал медицинской этики. 30 (1): 1–7. Дои:10.1136 / jme.2003.006577. ЧВК  1757126. PMID  14872065.
  9. ^ Бриттенхэм Дж. М., Натан Д. Г., Оливьери Н. Ф., Портер Дж. Б., Пиппард М., Вичинский Е. П., Weatherall DJ (июнь 2003 г.). «Деферипрон и фиброз печени». Кровь. 101 (12): 5089–90, ответ автора 5090–1. Дои:10.1182 / кровь-2002-10-3173. PMID  12788794.
  10. ^ Ванлесс И.Р., Суини Дж., Диллон А.П., Гвидо М., Пига А., Галанелло Р. и др. (Сентябрь 2002 г.). «Отсутствие прогрессирующего фиброза печени при длительной терапии деферипроном у пациентов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией». Кровь. 100 (5): 1566–9. Дои:10.1182 / кровь-2002-01-0306. PMID  12176871.
  11. ^ Cribb R (27.02.2019). «Пациентам UHN давали нелицензированный препарат, который привел к диабету, дисфункции печени и одной смерти, - говорится в исследовании».. Звезда. Торонто. Получено 2019-02-27.
  12. ^ «Деферипрон: лекарства, одобренные FDA». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA). Получено 20 мая 2020.

внешняя ссылка

  • «Деферипрон». Портал информации о наркотиках. Национальная медицинская библиотека США.