Закон о лекарственных препаратах от 1983 года - Orphan Drug Act of 1983

Закон о лекарственных препаратах от 1983 года
Большая печать Соединенных Штатов
Длинное названиеЗакон о внесении поправок в Федеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах для облегчения разработки лекарств от редких заболеваний и состояний, а также для других целей.
Принятто 97-й Конгресс США
Эффективный4 января 1983 г.
Цитаты
Публичное право97-414
Устав в целом96 Стат.  2049
Кодификация
В законы внесены поправкиФедеральный закон о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах
Заголовки изменены21 U.S.C .: Food and Drugs
U.S.C. разделы созданы21 U.S.C. гл. 9, пп. V §§ 360aa-360ee
U.S.C. разделы изменены21 U.S.C. гл. 9 § 301 и след.
Законодательная история

В Закон о лекарственных препаратах от 1983 года это закон, принятый в Соединенных Штатах, чтобы способствовать развитию орфанные препараты —Препараты для редкие болезни такие как болезнь Хантингтона, миоклонус, ALS, синдром Туретта и мышечная дистрофия которые затрагивают небольшое количество людей, проживающих в Соединенных Штатах.[1]

Обозначение орфанного лекарства не указывает на то, что лекарство безопасно и эффективно или законно для производства и продажи в Соединенных Штатах. Этот процесс осуществляется через другие офисы в США. Управление по контролю за продуктами и лекарствами. Вместо этого обозначение означает только то, что спонсор имеет право на определенные льготы от федерального правительства, такие как исключительность рынка и сниженные налоги.

В 1982 году неофициальная коалиция сторонников и семей пациентов с редкими заболеваниями сформировала Национальная организация по редким заболеваниям (NORD) и другие, призвали внести изменения в законодательство для поддержки развития орфанные препараты, или препараты для лечения редких заболеваний.[2] Им удалось получить Конгресс США передать Закон о лекарственных препаратах для сирот (ODA) в начале 1983 г.[2][3][4] До принятия Закона 1983 года было одобрено только тридцать восемь орфанных препаратов; к 2014 г. «утверждено 468 обозначений по 373 лекарственным препаратам».[5] Частично в результате Закона США о лекарствах от сирот 1983 года Япония приняла его в 1993 году, как и Европейский Союз в 2000 году.[5]

Задний план

Возникновение орфанных болезней

В ответ на инциденты, такие как трудности с талидомид то Поправка Кефовера-Харриса был принят в 1962 году как поправка к Федеральному закону о пищевых продуктах, лекарствах и косметических средствах. Кефовер-Харрис требовал, чтобы все разрешенные к продаже лекарства были безопасными и эффективными посредством тщательных научных исследований. Хотя этот закон повысил безопасность лекарственных средств, он также резко увеличил расходы, связанные с разработкой новых лекарств. Фармацевтические компании отреагировали на это, сосредоточив внимание на разработке методов лечения распространенных заболеваний, чтобы максимально увеличить возможность возмещения затрат на исследования и разработки и получения значительной прибыли. В результате редкие болезни в значительной степени игнорировались из-за низкого экономического потенциала и, таким образом, считались «сиротами». Разрыв между лекарствами от общих и редких заболеваний в конечном итоге увеличился до такой степени, что для некоторых редких состояний, таких как болезнь Крона, Болезнь Хансена, так далее.[6]

Ключевые вопросы

Основная статья: Орфанный препарат

Орфанные препараты обычно следуют тому же пути регуляторной разработки, что и любой другой фармацевтический продукт, в котором основное внимание при тестировании уделяется фармакокинетика и фармакодинамика, дозирование, стабильность, безопасность и эффективность. Тем не менее, некоторые статистические нагрузки уменьшены, чтобы сохранить динамику развития. Например, в нормативных актах по орфанным лекарствам обычно признается тот факт, что невозможно протестировать 1000 пациентов в клинических испытаниях фазы III, поскольку указанным заболеванием может быть меньше этого числа.

Поскольку рынок любого лекарства с такой ограниченной сферой применения будет по определению небольшим и, следовательно, в значительной степени убыточным, часто требуется государственное вмешательство, чтобы побудить производителя удовлетворить потребность в орфанном лекарстве.

Вмешательство правительства в разработку орфанных препаратов может принимать различные формы:

  • Налог стимулы.
  • Повышенная патент защита и маркетинг прав.
  • Субсидии на клинические исследования.
  • Создание государственного предприятия для проведения исследований и разработок.

Законодательство

Тяжелое положение пациентов, страдающих редкими заболеваниями, стало важной политической проблемой в конце 1970-х - начале 1980-х годов. Правительство США подвергалось давлению со стороны таких групп активистов, как NORD.[2] и многие другие.[6]

Главным спонсором законопроекта (HR 5238) был Генри Ваксман (иногда именуемого автором Закона),[7] председатель Подкомитета по вопросам энергетики и торговли по вопросам здравоохранения. Он был принят Палатой представителей 14 декабря 1982 года и аналогичным образом одобрен голосовым голосованием в Сенате 17 декабря. 4 января 1983 года президент Рональд Рейган подписал закон об официальной помощи в целях развития. Согласно ODA, лекарства, вакцины и диагностические агенты будут иметь статус сирот, если они предназначены для лечения болезни, от которой страдают менее 200 000 американских граждан. Чтобы стимулировать разработку лекарств от орфанных болезней, ОПР включала ряд стимулов, включая семилетнюю исключительность на рынке для компаний, которые разработали орфанные лекарства, налоговые льготы, равные половине затрат на разработку, позже измененные на пятнадцатилетний срок хранения. -предоставление вперед и трехлетний возврат, который может применяться в прибыльном году, гранты на разработку лекарств, ускоренное одобрение лекарств, предназначенных для редких заболеваний, и расширенный доступ к Программа исследований новых лекарств. Позже в закон были внесены поправки, отменяющие плату с пользователей, взимаемую PDUFA.[6]

Исключительность рынка особенно привлекательна для фармацевтических фирм как стимул к разработке орфанных лекарств. Семилетний период эксклюзивности на рынке отличается от традиционного патентного права тем, что он не начинается до тех пор, пока лекарство не получит одобрение FDA, и не зависит от текущего патентного статуса лекарства. Кроме того, если рыночный конкурент желает представить лекарство по тому же показанию, он должен доказать, что его лекарство терапевтически превосходит (например, повышенная эффективность, меньшая токсичность и т. Д.) По сравнению с настоящим лекарством, указанным для редкое интересующее заболевание. Этот стимул создает привлекательный монопольный рынок для компаний, заинтересованных в разработке продукта для любого конкретного редкого заболевания.[6]

Историк телевидения и Allmovie участник Хэл Эриксон кредитует два эпизода телесериала Куинси, M.E. за помощь в прохождении ODA в США: «Редко молчал, никогда не слышал» (1981) и «Дай мне свою слабость» (1982).[8][9] Звезда шоу, Джек Клагман, даже свидетельствовал перед Конгрессом по проблеме орфанных наркотиков.[10][11][12]

Эффективность

Фармацевтические компании почти повсеместно верят, что ОПР принесла успех.[13] До того, как Конгресс принял ОПР в 1983 году, в США было одобрено только 38 лекарств, предназначенных для лечения орфанных заболеваний.[14] В США с января 1983 года по июнь 2004 года Управление по разработке орфанных препаратов (OOPD) предоставило в общей сложности 1129 различных наименований орфанных лекарств, а 249 орфанных лекарств получили разрешение на продажу. Напротив, за десять лет до 1983 года на рынок вышло менее десяти таких продуктов. С момента принятия ODA в 1983 г. до мая 2010 г. FDA одобрило 353 орфанных препарата и присвоило статус орфанных 2116 соединениям. По состоянию на 2010 год 200 из примерно 7000 официально признанных орфанных заболеваний поддаются лечению.[13] В 2010 году производитель лекарств Pfizer создал подразделение, специализирующееся на разработке орфанных препаратов[15] поскольку другие крупные фармацевтические компании сосредоточили больше усилий на исследованиях орфанных лекарств.[16]

Некоторые критики сомневаются в том, что законодательство в отношении орфанных лекарств было реальной причиной этого увеличения (утверждая, что многие из новых лекарств предназначены для лечения расстройств, которые в любом случае уже изучаются, и для которых лекарства были бы разработаны независимо от законодательства), и есть ли у ODA действительно стимулировали производство действительно нерентабельных лекарств; Закон также подвергся критике за то, что он позволяет некоторым фармацевтическим компаниям получать большую прибыль от лекарств, у которых есть небольшой рынок, но которые все еще продаются по высокой цене. В то время как статус орфанных лекарств присваивается лекарствам без «разумных ожиданий» прибыльности, некоторые орфанные препараты стали приносить большую прибыль и / или получили широкое распространение.[17] Тема прибыли после ОПР была затронута в ноябре 2013 г. Сиэтл Таймс где появилась следующая цитата:[7]

[Фармацевтическая] промышленность воспользовалась стимулами для взимания сверхприбылей и получения непредвиденных доходов, намного превышающих их вложения в лекарство.

— Генри Ваксман, генеральный спонсор ODA

Provigil был наркотиком для сирот и стал блокбастером.[18]

Нормативная гармонизация

Стремясь снизить нагрузку на производителей, претендующих на статус орфанных препаратов, FDA и EMA договорились в конце 2007 года использовать общий процесс подачи заявок для обоих агентств. Тем не менее, эти два агентства будут продолжать поддерживать отдельные процессы утверждения.[19]

Смотрите также

использованная литература

  1. ^ "Закон о лекарственных средствах от роты 1983 года" (PDF). Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 4 января 1983 г.. Получено 27 октября 2015.
  2. ^ а б c Парисс-Брассенс, Жером (июль 2007 г.). «Эбби Мейерс, президент NORD, объявляет о завершении карьеры». Европейская организация по редким заболеваниям. Получено 14 февраля 2009.
  3. ^ «Миллионы людей во всем мире отмечают День редких заболеваний». PR Newswire. 13 февраля 2009 г.. Получено 14 февраля 2009.[постоянная мертвая ссылка ]
  4. ^ Хенкель, Джон (1999). «Закон о лекарственных препаратах для сирот становится основой медицины». Потребитель FDA. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. Получено 14 февраля 2009.
  5. ^ а б Хадживасилиу, Андреас (октябрь 2014 г.), «Отчет о орфанных лекарствах, 2014 г.» (PDF), EvaluatePharma, получено 28 июн 2015
  6. ^ а б c d Cheung, Richard Y .; Коэн, Джиллиан; Иллингворт, Патрисия (январь 2004 г.). «Политика в отношении орфанных лекарств: последствия для США, Канады и развивающихся стран». Журнал права здоровья. Канада: Институт права здоровья. 12: 183–200. PMID  16539081 - через ResearchGate.(требуется регистрация)
  7. ^ а б «По их словам». Новости. Природа Биотехнологии (бумага). 31 (12). Декабрь 2013. с. 1062.закрытый доступ
  8. ^ Эриксон, Хэл. "Куинси, M.E .: Редко молчит, никогда не слышал (1981) - Джеффри Хейден; Сводка, характеристики, настроения, темы и связанные". AllMovie. Вся медиа-сеть. Обзор. Получено 2010-06-07.
  9. ^ Эриксон, Хэл. "Куинси, M.E .: Дай мне свою слабость (1982) - Георг Фенади; Сводка, характеристики, настроения, темы и связанные с ними". AllMovie. Вся медиа-сеть. Обзор. Получено 2010-06-07.
  10. ^ "Эпизод 329: Орфанные наркотики". 99% невидимый. 99% невидимость. 13 ноября 2018 г.. Получено 18 ноября 2018.
  11. ^ Джек Клагман называет его закрытым после семи сезонов как "Куинси", St. Petersburg Times - 3 июля 1983 г.
  12. ^ Клагман завершает свою карьеру в "Куинси", The Deseret News - 23 марта 1983 г.
  13. ^ а б Армстронг, Уолтер (май 2010 г.). "Сироты Фармы". Фармацевтический руководитель.
  14. ^ Рич Дейли (5 сентября 2002 г.). «Дом предлагает стимулы для разработки« орфанных »лекарств». Ежеквартальный ежедневный мониторинг Конгресса.
  15. ^ Гроган, Кевин (15 июня 2010 г.). «Bookmark and Share Pfizer создает подразделение по исследованию сиротских болезней». Pharma Times. Получено 28 марта 2011.
  16. ^ Конвей, Бенджамин (1 марта 2010 г.). "Big Pharma переоценивает сектор сиротских лекарств". Уолл-стрит BioBeat. Получено 28 марта 2011.
  17. ^ Шульте, Фред (18 декабря 2007 г.). "Наркотики зарабатывают миллионы, несмотря на ярлык" сирота ". Балтимор Сан. Получено 28 марта 2011.
  18. ^ Кессельхейм А.С., Майерс Дж. А., Соломон Д. Х., Винкельмайер В. К., Левин Р., Аворн Дж. (21 февраля 2012 г.). Алесси-Северини S (ред.). «Распространенность и стоимость неразрешенного использования самых продаваемых орфанных препаратов». PLOS One. 7 (2): e31894. Дои:10.1371 / journal.pone.0031894. ЧВК  3283698. PMID  22363762.
  19. ^ Донна Янг (2007-11-28). «США и ЕС будут использовать то же приложение для орфанных лекарств». Новости BioWorld. Вашингтон. Получено 2008-01-06. В попытке упростить процесс получения статуса сиротства для лекарств от редких заболеваний, FDA и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) создали общее приложение. ... Регулирующие органы США и Европы по-прежнему будут проводить независимые проверки представленных заявок, чтобы убедиться, что представленные данные соответствуют юридическим и научным требованиям их соответствующих юрисдикций, заявили агентства.[мертвая ссылка ] Альтернативный URL

внешние ссылки