Миравирсен - Miravirsen

Миравирсен

Клинические данные
Другие имена	SPC3649
Маршруты администрация	Внутривенно или же подкожная инъекция
Код УВД	никто
Легальное положение
Легальное положение	Следственный
Идентификаторы
Название ИЮПАК РНК, (P-тио) ((2'-O, 4'-C-метилен) m5C-dC- (2'-O, 4'-C-метилен) A-dT-dT- (2'-O, 4'-C-метилен) G- (2'-O, 4'-C-метилен) m5U-dC-dA- (2'-O, 4'-C-метилен) m5C-dA- (2'-O , 4'-C-метилен) m5C-dT- (2'-O, 4'-C-метилен) m5C- (2'-O, 4'-C-метилен) m5C)
Количество CAS	1072874-90-8
PubChem CID	56843415
UNII	Q083AJW7VS
Химические и физические данные
Формула	C151ЧАС185N49О83п14S14
Молярная масса	4896.87 г · моль^−1
Улыбки CC1 = CN ([C @ H] 2CC (OP (O) (= S) OC [C @ H] 3O [C @ H] (CC3OP (O) (= S) OC [C @@] 34COC ([C @@ H] (O3) N3C = NC5 = C3N = C (N) NC5 = O) C4OP (O) (= S) OC [C @@] 34COC ([C @@ H] (O3) N3C = C ( C) C (= O) NC3 = O) C4OP (O) (= S) OC [C @ H] 3O [C @ H] (CC3OP (O) (= S) OC [C @ H] 3O [C @ H] (CC3OP (O) (= S) OC [C @@] 34COC ([C @@ H] (O3) N3C = CC (N) = NC3 = O) C4OP (O) (= S) OC [C @H] 3O [C @ H] (CC3OP (O) (= S) OC [C @@] 34COC ([C @@ H] (O3) N3C = CC (N) = NC3 = O) C4OP (O) (= S) OC [C @ H] 3O [C @ H] (CC3OP (O) (= S) OC [C @@] 34COC ([C @@ H] (O3) N3C = CC (N) = NC3 = O) C4OP (O) (= S) OC [C @] 34COC (C3O) [C @@ H] (O4) N3C = CC (N) = NC3 = O) N3C = C (C) C (= O ) NC3 = O) N3C = NC4 = C3N = CN = C4N) N3C = NC4 = C3N = CN = C4N) N3C = CC (N) = NC3 = O) N3C = C (C) C (= O) NC3 = O ) [C @@ H] (COP (O) (= S) OC3C4OC [C @] 3 (COP (O) (= S) OC3C [C @@ H] (O [C @@ H] 3COP (O) (= S) OC3C5OC [C @] 3 (CO) O [C @ H] 5N3C = CC (N) = NC3 = O) N3C = CC (N) = NC3 = O) O [C @ H] 4N3C = NC4 = C3N = CN = C4N) O2) C (= O) NC1 = O

Миравирсен (ГОСТИНИЦА; под кодовым названием SPC3649) - экспериментальный препарат для лечения гепатит С, разрабатывается Сантарис Фарма. По состоянию на 2017 год он находился в фазе II клинических испытаний.^[1]

Миравирсен был подарен подкожная инъекция в ранних клинических исследованиях по состоянию на 2017 год.^[1] это антисмысловой человеку микроРНК называется miR-122. miR-122 паромы и аргонавт белка к 5'-UTR области вирусной РНК, где он связывается, защищая РНК от разрушения нормально присутствующими нуклеазы; связываясь с miR-122, миравирсен снимает эту защиту, и вирусная РНК может быть разрушена.^[1] Есть некоторые свидетельства того, что область 5'-UTR мутирует при многократном воздействии миравирсена.^[1]

Миравирсен - модифицированный олигонуклеотид состоящий из цепочки из 15 нуклеотиды, последовательность оснований которого предназначена для избирательного связывания с miR-122.^[1][2] Семь из 15 сахарных единиц являются дезоксирибозы, а остальные восемь рибозы с дополнительным мостиком между 2'-атомами кислорода и 4'-атомами углерода; это делает молекулу заблокированная нуклеиновая кислота. Кроме того, фосфатные блоки были заменены на тиофосфаты.^[2]

Полная базовая последовательность

mC * -dC -А * -dТ -dT-грамм * -мU * -dC-dA-mC * -dA-mC * -dT-mC * -mC * [d = 2'-дезокси, * = 2'-O, 4'-C-метилен, то есть мостиковый или "заблокированный" сахар]

с 3 '→ 5' тиофосфатными связями.^[2]

• 

  Химическая структура одиночного нуклеозид (сахар плюс основание ) из заблокированная нуклеиновая кислота

Рекомендации

1. Титц-де-Алмейда Р., Дэвид С., Титц-де-Алмейда СС (июль 2017 г.). «Гонка 10 синтетических препаратов на основе РНКи на фармацевтический рынок». Фармацевтические исследования. 34 (7): 1339–1363. Дои:10.1007 / s11095-017-2134-2. PMID  28389707. S2CID  4925216.
2. «Миравирсен». PubChem.