Миравирсен - Miravirsen

Миравирсен
Miravirsen.svg
Клинические данные
Другие именаSPC3649
Маршруты
администрация
Внутривенно или же подкожная инъекция
Код УВД
  • никто
Легальное положение
Легальное положение
  • Следственный
Идентификаторы
Количество CAS
PubChem CID
UNII
Химические и физические данные
ФормулаC151ЧАС185N49О83п14S14
Молярная масса4896.87 г · моль−1

Миравирсен (ГОСТИНИЦА; под кодовым названием SPC3649) - экспериментальный препарат для лечения гепатит С, разрабатывается Сантарис Фарма. По состоянию на 2017 год он находился в фазе II клинических испытаний.[1]

Миравирсен был подарен подкожная инъекция в ранних клинических исследованиях по состоянию на 2017 год.[1] это антисмысловой человеку микроРНК называется miR-122. miR-122 паромы и аргонавт белка к 5'-UTR области вирусной РНК, где он связывается, защищая РНК от разрушения нормально присутствующими нуклеазы; связываясь с miR-122, миравирсен снимает эту защиту, и вирусная РНК может быть разрушена.[1] Есть некоторые свидетельства того, что область 5'-UTR мутирует при многократном воздействии миравирсена.[1]

Миравирсен - модифицированный олигонуклеотид состоящий из цепочки из 15 нуклеотиды, последовательность оснований которого предназначена для избирательного связывания с miR-122.[1][2] Семь из 15 сахарных единиц являются дезоксирибозы, а остальные восемь рибозы с дополнительным мостиком между 2'-атомами кислорода и 4'-атомами углерода; это делает молекулу заблокированная нуклеиновая кислота. Кроме того, фосфатные блоки были заменены на тиофосфаты.[2]

Полная базовая последовательность

mC * -dC -А * -dТ -dT-грамм * -мU * -dC-dA-mC * -dA-mC * -dT-mC * -mC * [d = 2'-дезокси, * = 2'-O, 4'-C-метилен, то есть мостиковый или "заблокированный" сахар]

с 3 '→ 5' тиофосфатными связями.[2]

Рекомендации

  1. ^ а б c d е Титц-де-Алмейда Р., Дэвид С., Титц-де-Алмейда СС (июль 2017 г.). «Гонка 10 синтетических препаратов на основе РНКи на фармацевтический рынок». Фармацевтические исследования. 34 (7): 1339–1363. Дои:10.1007 / s11095-017-2134-2. PMID  28389707. S2CID  4925216.
  2. ^ а б c «Миравирсен». PubChem.