Вилтоларсен - Viltolarsen

Вилтоларсен
Клинические данные
Торговые наименованияВилтепсо
Другие именаНС-065 / NCNP-01
AHFS /Drugs.comМонография
Данные лицензии
Беременность
категория
  • НАС: N (еще не классифицировано)[1]
Маршруты
администрация		Внутривенно
Класс препаратаАнтисмысловой олигонуклеотид
Код УВД
  • Никто
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
ФормулаC244ЧАС381N113О88п20
Молярная масса6924.910 г · моль−1

Вилтоларсен, продается под торговой маркой Вилтепсо, это лекарство, используемое для лечения Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD).[3][4][2] Вилтоларсен - это антисмысловой олигонуклеотид.[3][2]

Наиболее частые побочные эффекты включают: Инфекция верхних дыхательных путей, реакция в месте инъекции, кашель, и гипертермия (высокая температура).[3][4][2]

Вилтоларсен был одобрен для медицинского применения в США в августе 2020 года.[3][4] После голодирсен был одобрен в декабре 2019 года, вилтоларсен является вторым одобренным целевым препаратом для людей с этим типом мутация В Соединенных Штатах.[3][5] Приблизительно 8% людей с МДД имеют мутацию, которая поддается пропуску экзона 53.[3]

Медицинское использование

Вилтоларсен показан для лечения Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) у людей с подтвержденной мутацией гена DMD, поддающейся пропуску экзона 53.[3][2]

МДД - редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим разрушением мышц и слабостью.[3] Это наиболее распространенный тип мышечной дистрофии.[3] МДД вызывается мутациями в гене МДД, что приводит к отсутствию дистрофина, белка, который помогает сохранить целостность мышечных клеток.[3] Первые симптомы обычно появляются в возрасте от трех до пяти лет и со временем ухудшаются.[3] МДД встречается примерно у каждого 3600 младенцев мужского пола во всем мире; в редких случаях может поражать самок.[3]

Побочные эффекты

Наиболее частые побочные эффекты включают инфекцию верхних дыхательных путей, реакцию в месте инъекции, кашель и гипертермию (лихорадку).[3][4][2]

Хотя в клинических исследованиях не наблюдалось почечной токсичности, клинический опыт ограничен, а почечная токсичность, включая потенциально смертельный гломерулонефрит, наблюдалась после введения некоторых антисмысловых олигонуклеотидов.[3]

История

Вилтоларсен оценивался в двух клинических исследованиях с 32 участниками, все из которых были мужчинами и имели генетически подтвержденный МДД.[3] Увеличение выработки дистрофина было установлено в одном из этих двух исследований, в котором участвовали шестнадцать участников с МДД, причем восемь участников получали вилтоларсен в рекомендованной дозе.[3] В исследовании уровень дистрофина увеличился в среднем с 0,6% от нормы на исходном уровне до 5,9% от нормы на 25 неделе.[3] В исследовании 1 были представлены данные для оценки преимуществ вилтоларсена.[4] Объединенные популяции из обоих испытаний предоставили данные для оценки побочных эффектов вилтоларсена.[4] Испытание 1 проводилось в шести центрах в США и Канаде, а исследование 2 - в пяти центрах в Японии.[4] Все участники обоих испытаний принимали стабильную дозу кортикостероидов не менее трех месяцев до начала испытаний.[4]

Соединенные штаты. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) пришло к выводу, что данные заявителя продемонстрировали увеличение продукции дистрофина, что с достаточной вероятностью предсказывает клиническую пользу у людей с МДД, у которых есть подтвержденная мутация гена дистрофина, поддающаяся пропуску экзона 53.[3] Клиническая польза препарата не установлена.[3] Принимая это решение, FDA учло потенциальные риски, связанные с препаратом, опасный для жизни и изнурительный характер болезни, а также отсутствие доступных методов лечения.[3]

Заявка на вилтоларсен удовлетворена. приоритетный обзор обозначение, и FDA предоставило одобрение NS Pharma, Inc.[3]

использованная литература

  1. ^ https://www.drugs.com/pregnancy/viltolarsen.html
  2. ^ а б c d е ж «Вилтепсовилтоларсен для инъекций, раствор». DailyMed. 12 августа 2020 г.. Получено 18 августа 2020.
  3. ^ а б c d е ж г час я j k л м п о п q р s т ты «FDA одобрило целевое лечение редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна». НАС. Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) (Пресс-релиз). 12 августа 2020 г.. Получено 12 августа 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  4. ^ а б c d е ж г час "Снимки испытаний лекарств: Вилтепсо". Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США. 12 августа 2020 г.. Получено 18 августа 2020. Эта статья включает текст из этого источника, который находится в всеобщее достояние.
  5. ^ Анвар С., Йокота Т. (август 2020 г.). «Голодирсен при мышечной дистрофии Дюшенна». Наркотики сегодняшнего дня. 56 (8): 491–504. Дои:10.1358 / dot.2020.56.8.3159186. PMID  33025945.

дальнейшее чтение

  • Dhillon S (июль 2020 г.). «Вилтоларсен: первое одобрение». Наркотики. 80 (10): 1027–1031. Дои:10.1007 / s40265-020-01339-3. PMID  32519222. S2CID  219542850.
  • Дзерлега К., Йокота Т. (июнь 2020 г.). «Оптимизация антисмыслового пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна». Джин Тер. 27 (9): 407–416. Дои:10.1038 / s41434-020-0156-6. PMID  32483212. S2CID  219157034.
  • Хван Дж., Йокота Т. (октябрь 2019 г.). «Последние достижения в терапии пропуска экзонов с использованием антисмысловых олигонуклеотидов и редактирования генома для лечения различных мышечных дистрофий». Эксперт Рев Мол Мед. 21: e5. Дои:10.1017 / erm.2019.5. PMID  31576784.
  • Рошми Р.Р., Йокота Т. (октябрь 2019 г.). «Вилтоларсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна». Наркотики сегодня. 55 (10): 627–639. Дои:10.1358 / dot.2019.55.10.3045038. PMID  31720560.

внешние ссылки